El compuesto 3K3A-APC tiene potencial como una terapia anti-amiloide-β efectiva para esta enfermedad en estadios tempranos.

FUENTE: ABC

Un fármaco que se encuentra en desartrrollo para tratar a pacientes con accidente cerebrovascular o ictus también podría prevenir la enfermedad de Alzheimer. El estudio, que se publica hoy en el Journal of Experimental Medicine , muestra que la proteína modificada por ingeniería genética 3K3A-APC protege los cerebros de ratones con síntomas similares al alzhéimer, reduciendo la acumulación de péptidos tóxicos y previniendo la pérdida de memoria.

El alzhéimer es una enfermedad neurodegenerativa, es decir, causada por una destrucción progresiva de las neuronas cerebrales. Una enfermedad que se corresponde con el tipo más común de demencia –constituye en torno al 60-70% de todos los casos de demencia, para un total de 30 millones de pacientes en todo el planeta– y para la que aún no hay ningún tratamiento capaz de frenar su progresión, menos aún de curarla. De ahí la importancia de disponer de algún fármaco que impide su progresión.

Los investigadores de la Universidad del Sur de California (EE.UU.) diseñaron 3K3A-APC, una versión modificada genéticamente de una proteína de la sangre humana llamada proteína C activa, que reduce la inflamación y protege tanto a las neuronas como a las células que recubren las paredes de los vasos sanguíneos contra la muerte y la degeneración. 3K3A-APC ha demostrado tener efectos beneficiosos en diferentes modelos de enfermedad de ratones, que incluyen lesiones cerebrales traumáticas y esclerosis múltiple, y actualmente se está desarrollando para tratar el accidente cerebrovascular en humanos, donde se ha demostrado que es seguro, bien tolerado y capaz de reducir la hemorragia intracerebral.

«Debido a sus actividades neuroprotectoras, vasculoprotectoras y antiinflamatorias en múltiples modelos de trastornos neurológicos, investigamos si 3K3A-APC también puede proteger al cerebro de los efectos tóxicos de la toxina amiloide-β en un modelo de ratón de la enfermedad de Alzheimer», comenta Berislav V. Zlokovic.

Los péptidos β-amiloides tóxicos se acumulan en los cerebros de los pacientes con alzhéimer, lo que conduce a la neurodegeneración y reduce el flujo sanguíneo dentro del cerebro.

Zlokovic y sus colegas encontraron que 3K3A-APC redujo significativamente la acumulación de amiloide-β en los cerebros de ratones que generalmente producen grandes cantidades del péptido tóxico. De hecho, el tratamiento con 3K3A-APC evitó que estos ratones perdieran la memoria y ayudó a mantener el flujo sanguíneo cerebral normal. La droga también suprimió la inflamación en el cerebro, otra característica común de la enfermedad de Alzheimer.

Zlokovic y sus colegas descubrieron, además, que 3K3A-APC protege el cerebro al evitar que las células nerviosas produzcan una enzima llamada BACE1 que se requiere para producir amiloide-β.

Se han probado varios inhibidores diferentes de BACE1 en ensayos clínicos para detectar la enfermedad de Alzheimer, pero el nuevo estudio sugiere que el uso de 3K3A-APC para bloquear la producción de BACE1 podría ser un enfoque alternativo, particularmente en las etapas iniciales de la enfermedad cuando el amiloide-β todavía Acumular a niveles capaces de dañar permanentemente el cerebro.

«Nuestros datos actuales apoyan la idea de que 3K3A-APC tiene potencial como una terapia anti-amiloide-β efectiva para la enfermedad de Alzheimer en estadios tempranos», concluye.

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