Se espera que la CE lo ratifique en febrero de 2024 para su uso en el tratamiento de enfermedad de células falciformes grave y la betatalasemia dependiente de transfusión

El comité que evalúa los productos medicinales para uso humano (CHMP) en la Agencia Europea del Medicamento (EMA por sus siglas en inglés) ha recomendado la autorización de Casgevy, el primer fármaco basado en tecnología CRISPR, la herramienta de edición genética que permite hacer un 'corta-pega' en el ADN.

No se trata de una autorización definitiva. Para que el producto pueda comercializarse en la Unión Europea debe recibir antes la autorización de la Comisión Europea que, no obstante, suele seguir las recomendaciones del comité.

La terapia avanzada estaría indicada para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes (también denominada drepanocitosis) y la betatalasemia dependiente de transfusiones, dos enfermedades raras provocadas por mutaciones genéticas que afectan a la producción y el funcionamiento de la hemoglobina, la proteína que se encuentra en los glóbulos rojos que es la encargada de transportar el oxígeno por todo el cuerpo.

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